本報記者 施露

    12月11日至14日，全球血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大、涵蓋最全面的國際學(xué)術(shù)盛會之一——美國血液學(xué)會（ASH）第63屆年會在美國亞特蘭大召開。其中，北京時間2021年12月14日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)同類首創(chuàng)藥物艾伏尼布（ivosidenib）與化療藥物阿扎胞苷聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML成人患者的全球III期雙盲安慰劑對照AGILE研究數(shù)據(jù)將以口頭報告形式公布（摘要編號：697），并被納入大會的官方新聞發(fā)布中。

    此次公布數(shù)據(jù)顯示，艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）等均獲得具有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善，顯示出優(yōu)異療效。并且，艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷表現(xiàn)出良好的安全性特征。

    對此，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新表示，這次的數(shù)據(jù)證實了艾伏尼布可大幅度提高患者的生存率，能夠為先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者帶來新的治療選擇。“基石藥業(yè)還計劃與中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）展開溝通，盡早將這一創(chuàng)新療法帶給中國患者。”

    據(jù)了解，AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在評估艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷，在不符合強烈化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。該研究的主要終點是EFS。

    根據(jù)ASH年會上公布的研究數(shù)據(jù)，艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的無事件生存期（EFS）獲得具有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善。此外，艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的總生存期（OS）同樣獲得具有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善，艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的中位OS為24.0個月，而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組患者的中位OS為7.9個月。

    據(jù)了解，急性髓性白血病（AML）是最常見的成人白血病類型之一，多發(fā)生于65歲以上的中老年人，該疾病進(jìn)展迅速，預(yù)后較差，患者五年生存率不足30%；尤其是占總發(fā)病人數(shù)6%-10%的易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的患者，一直缺乏有效治療方案。因此，此次AGILE研究數(shù)據(jù)的公布頗受業(yè)界關(guān)注。

    作為全球同類首創(chuàng)的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，艾伏尼布在去年被中國國家藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。并且，艾伏尼布以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。目前，中國國家藥品監(jiān)督管理局已受理艾伏尼布的新藥上市申請并納入優(yōu)先審評，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性AML患者。

    此前，艾伏尼布已在美國獲批，用于單藥治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者，以及新診斷的年齡≥75歲或因合并癥無法使用強烈誘導(dǎo)化療的IDH1突變AML成人患者。近期，艾伏尼布已獲批準(zhǔn)作為首個且唯一用于經(jīng)治IDH1突變膽管癌患者的靶向藥物。

（編輯 崔漫）